可能減緩阿茲海默症的第一款藥物獲得 FDA 批准

食品藥物管理局 (Food and Drug Administration, FDA) 在 6 月 7 日批准了 Biogen 的藥物 aducanumab，使其成為近 20 年來第一款可用的阿茲海默症藥物，也是唯一可以減緩疾病進展的藥物。

Aducanumab（將使用商品名 Aduhelm）不是影響了 620 萬美國人的阿茲海默症的治癒方法，也無法逆轉這種疾病。但資料顯示，此藥物能成功分解在腦中積累的黏性蛋白質斑塊，這是阿茲海默症的一個標誌。而衛生官員期望，如果此藥物可以幫助消除這些斑塊，那麼對於在疾病早期的患者，此藥物也可能幫助減緩他們認知下降的速度。市場上的其他阿茲海默症藥物僅僅試圖緩解該疾病造成的衰弱症狀。

但是，FDA 的批准是有條件的：該藥物的製造商 Biogen（與 Eisai 共同開發了 aducanumab）必須做進一步的研究，證明此藥物能達到預期的效果。同時，患有這種病的幾百萬患者可能有機會獲得 aducanumab，儘管該公司宣布了，治療預計每年花費 56,000 美元，並且尚不知道 Medicare 和私人保險是否承保。

但患者倡權團體仍歡迎 FDA 的決定。阿茲海默症協會 (Alzheimer’s Association) 的首席計劃官 Kristen Clifford 稱此宣布為「標誌性時刻」，對於阿茲海默症和他們的家人來說，這象徵著「新未來的開始」。

Clifford 說：「我們知道，減緩衰退，特別是如果及早診斷，可能為患者個人和他們的家人增加比如說數週、數月，也可能是數年的正常生活。」

自 2003 年以來的第一款阿茲海默症藥物並非沒有爭議

這個歷史性的決定並非毫無爭議。在 2020 年 11 月，一支 FDA 諮詢委員會表達了對支援 aducanumab 有效性的臨床試驗資料的擔憂，並最終對批准該藥物投了反對票。

這種擔憂集中在兩個設計完全一樣，但結果卻不同的研究上。一個研究顯示，患有早期或輕度阿茲海默症的參與者，在服用高劑量的 aducanumab 後症狀緩解。Biogen 說，他們能更好地處理日常活動，比如購物和付帳單；他們的記憶也改善了。但另一項研究沒有顯示出同樣積極的結果，差異性的結果導致專家們對這種藥物產生了分歧。

雖然 FDA 不必一定接受諮詢委員會的投票，但通常還是接受的。但這次，該機構透過加速流程批准了 aducanumab，此流程旨在用於治療嚴重或危及生命的疾病時顯著優於現有治療的藥物。

在符合條件的患者將能馬上獲得該藥物的同時，Biogen 將必須進行額外的研究，證明這種治療對患者有益。如果資料不足以提供支援，那麼 FDA 可能撤銷對藥物的批准。

藥物批准有希望提供更多「珍貴」時刻

Aducanumab 的批准給了 Arthena Caston 對於未來的希望。這名 56 歲的佐治亞州居民在五年前被診斷患有輕度認知障礙 (MCI)，這是阿茲海默症的前兆。她也看到過幾個家庭成員得了這種病，她希望這種新的療法能防止這種疾病給後人帶來的巨大負擔。

Caston 說：「我甚至不想我的孫子孫女知道阿茲海默症這個詞是什麼意思」，她在阿茲海默症協會的董事會任職，支援了在 FDA 決定之前的藥物批准。「我希望這種藥能讓人們這樣說，『你知道嗎，你根本不用擔心』。」

更重要的是，她相信這種她有興趣接受的治療，將讓她有機會看到小孫子孫女的成長。她說：「我就是想有更多時間陪著孩子們。這就是我首先想到的事情：更多的時間。」

拉斯維加斯的內華達州大學腦健康系的研究教授 Jeffrey Cummings 說，aducanumab 批准後「最重要的事情」，就是患者有更多的時間，因為藥物能減緩腦功能的退化。在一項試驗中，接受了高劑量 aducanumab 的參與者比沒有接受治療的參與者衰減的速度慢了 22%。

Cummings 解釋說：「這意味著，老人在進入該疾病的癡呆階段之前，還能再享受兩三年與你和你的孩子共度天倫之樂的時光」，而癡呆則是阿茲海默症的最後階段。

作為阿茲海默症臨床試驗的權威專家，Cummings 補充道：「這真的很重要。你知道的，這就是生活。隨著生命臨近終點，這些時刻變得愈發彌足珍貴。」

醫療系統是否準備好使用這種突破性的治療？

並非所有阿茲海默症患者都將符合該藥物的條件。在 600 萬阿茲海默症的美國患者中，約 200 萬人處於早期階段，並表現出這種新藥醫治的澱粉樣蛋白斑的徵象。此外，確定是否存在澱粉樣蛋白斑的唯一方法是進行昂貴的腦部掃描和脊髓穿刺，而有些患者可能無法獲得這些服務。醫生也可以用來檢測澱粉樣蛋白斑和阿茲海默症其他徵象的更簡單血檢，已證明是有前景的，但尚未廣泛投入使用中。

另一個障礙是：Aducanumab 作為單克隆抗體，是一種輸液療法而不是藥片。試驗中的患者每四週在輸液中心靜脈注射這種藥，但如果患者缺少交通工具或居住地附近沒有提供此藥物的站點，那麼他們就不太可能獲得這種治療。

Cummings 說：「住在城市區域，能獲得掃描，附近也有提供輸液的中心的患者，不會有獲得 aducanumab 的問題。但這不是我們想觸達的範圍，我們想觸達符合此藥物條件的所有患者。所以，我們必須調整整個醫療保健系統，以接納著實令人興奮的新藥物。」

該治療也有一些副作用，包括大腦暫時腫脹和腦部微出血。妙佑醫療國際 (Mayo Clinic) 阿茲海默症疾病研究中心主任 Ronald Petersen 在此前的訪談中告訴 AARP 樂齡會，這表示接受治療的患者將需要定期腦掃描來確保安全，這將需要患者和醫療提供者付出更多時間、技術和金錢。

批准為阿茲海默症的研究注入活力

Cummings 預測，aducanumab 的批准將為阿茲海默症的研究帶來福音。「看到我們可以從某種程度上破解阿茲海默症的密碼，這實在太有意義了，因為這將吸引資金，我們將能夠測試更多藥物，最終有更多藥物能通過批准。」

根據 Cummings 最近撰寫的一篇阿茲海默症協會研究管道的分析，目前共有 126 種不同的療法正在進行臨床試驗。像 aducanumab 一樣，有些是針對澱粉樣蛋白的，包括三種有希望的單克隆抗體，它們正處於第三暨最後的測試階段。其他的則是探索該疾病的不同因素。其中許多治療，甚至可能是組合施治，可能成為結束阿茲海默症的關鍵。

同時，研究人員在瞭解人們如何透過非藥物干預來降低癡呆症的風險方面取得了巨大進展。從飲食和運動到血壓控制的種種方法，都有助於在整個衰老過程中保持大腦健康和認知功能。

AARP 樂齡會政策與腦健康資深副總裁兼 Global Council for Brain Health 執行主任 Sarah Lenz Lock 說：「AARP 樂齡會繼續鼓勵成年人在衰老過程中減少他們認知下降的風險，並且支援開發新的創新研究。」

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本文原作者：Rachel Nania

原文鏈接：https://www.aarp.org/health/brain-health/info-2021/fda-biogen-alzheimers-drug.html